A enxaqueca é uma condição com grande impacto na qualidade de vida de quem sofre com ela, especialmente entre pessoas com menos de 50 anos, sendo mais prevalente em mulheres. Devido à natureza subjetiva de alguns sintomas, os resultados dos tratamentos são frequentemente avaliados por meio de resultados ou medidas de desfecho relatados pelo paciente (PROs – Patient-Reported Outcomes). Essas medidas são essenciais para compreender a experiência do enxaquecoso e a efetividade das intervenções terapêuticas.
A seguir, destacamos a importância de selecionar corretamente os aspectos a serem medidos, bem como os métodos mais adequados para coleta de dados, garantindo uma avaliação precisa dos impactos da enxaqueca e dos benefícios do tratamento.
Selecionando o que medir
Para avaliar os efeitos da enxaqueca e seus tratamentos, é fundamental definir quais aspectos da condição serão medidos. Essa escolha deve estar alinhada com os objetivos da pesquisa e responder a questões específicas sobre os impactos da doença na vida do paciente.
Os resultados podem incluir fatores clínicos, físicos e emocionais, além da frequência e gravidade das crises. A seleção dessas variáveis deve levar em consideração a natureza do tratamento (se busca alívio imediato ou prevenção de novas crises), o perfil dos pacientes e o desenho do estudo.
A participação ativa dos pacientes na escolha dos resultados é fundamental para garantir que os dados coletados reflitam suas necessidades e preocupações reais. Uma abordagem comum para essa seleção é o uso de Modelos Conceituais da Doença (CDM – Conceptual Disease Models), que ajudam a estruturar os fatores mais relevantes para a avaliação.
Diretrizes internacionais orientam que os estudos sobre tratamentos agudos priorizem a análise da redução da dor e dos sintomas mais incômodos, enquanto os estudos sobre tratamentos preventivos devem focar na diminuição da frequência das crises e na melhora da funcionalidade do paciente. Dessa forma, a escolha criteriosa dos parâmetros de medição contribui para a obtenção de resultados mais confiáveis e aplicáveis à prática clínica.
Selecionando como medir
A coleta de dados deve ser feita com ferramentas confiáveis e validadas. Os endpoints clínicos são variáveis estatísticas que determinam os efeitos do tratamento e devem ser estabelecidos desde o início do estudo.
Métodos comuns incluem diários eletrônicos, que registram sintomas em tempo real, e questionários padronizados, que avaliam o impacto da enxaqueca na vida do paciente. A escolha desses instrumentos deve garantir precisão, reprodutibilidade e sensibilidade às mudanças no estado do paciente.
PRO Endpoints
Os PRO endpoints são desfechos de estudo baseados em relatos diretos dos pacientes sobre seus sintomas, impactos da enxaqueca e resposta ao tratamento. Esses desfechos são essenciais para avaliar a efetividade das terapias, pois refletem a experiência individual dos pacientes sem a necessidade de interpretação de profissionais de saúde.
Os estudos clínicos sobre enxaqueca geralmente seguem diretrizes internacionais para definir endpoints adequados. No caso de tratamentos agudos, os principais desfechos recomendados incluem a ausência de dor em duas horas, o alívio dos sintomas mais incômodos (como náusea e sensibilidade à luz ou som) e a redução do uso de medicação de resgate. Já para os tratamentos preventivos, os endpoints costumam focar na diminuição do número de dias com enxaqueca, na conversão de enxaqueca crônica para episódica e na melhora da funcionalidade diária.
Além dos desfechos primários e secundários, os estudos podem incluir endpoints exploratórios, como impacto na qualidade de vida, redução da necessidade de afastamento do trabalho e satisfação com o tratamento. A escolha desses endpoints deve ser bem estruturada para garantir que os resultados obtidos sejam relevantes para pacientes, médicos, reguladores e tomadores de decisão em saúde.
Por fim, garantir a padronização dos endpoints em diferentes estudos é fundamental para permitir comparações entre pesquisas e facilitar a adoção de novas terapias na prática clínica.
PRO Measures
As PRO measures são ferramentas utilizadas para coletar dados diretamente dos pacientes sobre a experiência com a enxaqueca e os efeitos dos tratamentos. Essas medidas incluem questionários padronizados, diários eletrônicos e escalas de avaliação, permitindo a mensuração da frequência, intensidade e impacto das crises na qualidade de vida.
Os estudos clínicos utilizam diferentes PRO measures dependendo do objetivo do tratamento. Para terapias agudas, as avaliações costumam focar na intensidade da dor, nos sintomas associados e na velocidade de alívio. Já para tratamentos preventivos, as medidas analisam a redução da frequência das crises, a melhora na funcionalidade e o impacto na vida cotidiana.
PRO Measures para avaliação dos sintomas e impactos da enxaqueca
A avaliação dos sintomas da enxaqueca por meio de PRO measures é essencial para mensurar a gravidade, duração e características das crises. Como a enxaqueca apresenta sintomas variados e ocorre em diferentes fases (pródromo, crise e pósdromo), é fundamental utilizar ferramentas que capturem toda a experiência do paciente.
Além disso, os impactos funcionais e emocionais da enxaqueca também são mensurados por PRO measures. Para medir os impactos mais imediatos da enxaqueca, ferramentas como o Migraine Functional Impact Questionnaire (MFIQ) e o Migraine-Specific Quality of Life Questionnaire (MSQ) analisam o efeito das crises sobre a rotina e o desempenho do paciente em suas atividades.
A escolha das PRO measures em um estudo clínico deve ser feita com base em critérios rigorosos de validade, confiabilidade e relevância para os pacientes. Além disso, as propriedades psicométricas da medida devem ser avaliadas. Isso inclui a confiabilidade, ou seja, a consistência dos resultados ao longo do tempo, e a validade de constructo, que verifica se a medida realmente avalia o que se propõe a medir.
Por fim, a seleção das PRO measures deve considerar as necessidades de diferentes públicos, incluindo médicos, pacientes, reguladores e formuladores de políticas de saúde. A escolha criteriosa dessas medidas melhora a qualidade dos estudos clínicos e contribui para uma tomada de decisão mais informada sobre o tratamento da enxaqueca.